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近日,中國科學(xué)院院士、杭州醫(yī)學(xué)研究所研究員譚蔚泓領(lǐng)銜,研究員劉湘圣、謝斯滔等組成的團隊與杭州醫(yī)學(xué)所眼科研究中心、溫州醫(yī)科大學(xué)教授吳文燦團隊聯(lián)合研發(fā)的創(chuàng)新藥物——核酸適體偶聯(lián)藥物(ApDC)成功獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥認定。這是全球首個獲得FDA孤兒藥認定的核酸適體偶聯(lián)藥物。這不僅是中國科研團隊的重要突破,也有可能為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望。
孤兒藥是指專門用來治療罕見病的藥物。美國FDA專門設(shè)立的“孤兒藥認定”機制,對孤兒藥的研發(fā)提供一系列政策支持如加快審批、稅收減免等。此次ApDC獲得FDA孤兒藥認定,不僅意味著它的療效和安全性等科學(xué)價值得到了權(quán)威機構(gòu)的認可,還將極大地推動它的臨床轉(zhuǎn)化。
葡萄膜黑色素瘤發(fā)病部位位于眼睛的葡萄膜,是不常見卻極為兇險的眼部腫瘤。葡萄膜黑色素瘤早期癥狀往往不明顯,確診時許多患者已進入晚期。更嚴重的是,這種腫瘤極易通過血液擴散,尤其是轉(zhuǎn)移到肝臟,一旦發(fā)生轉(zhuǎn)移,患者的平均生存期不足一年。
目前,全球針對原發(fā)性葡萄膜黑色素瘤的治療主要依賴手術(shù)、放療等傳統(tǒng)方式,盡管在短期內(nèi)能夠一定程度上控制病情,但這些療法常對眼組織造成不可逆損傷,嚴重時甚至導(dǎo)致失明,且難以有效防止腫瘤轉(zhuǎn)移的發(fā)生。
此次研發(fā)的ApDC藥物正是針對這一需求的突破性創(chuàng)新藥物。作為智慧型藥物,ApDC堪稱眼癌治療領(lǐng)域的“黑科技”,針對眼部罕見的惡性葡萄膜黑色素瘤、肝轉(zhuǎn)移腫瘤等疾病,能夠精準攻擊癌細胞,副作用少,安全性高。
它的創(chuàng)新點在于使用核酸適體這一靶向分子,精準鎖定癌細胞并釋放藥物,“毒性藥物”作為子彈頭,一旦找到目標,攜帶的藥物便被精準釋放到腫瘤細胞中,從內(nèi)部摧毀癌細胞,減少對健康組織的傷害,實現(xiàn)更高效、更安全的治療效果。
“團隊的大量動物實驗研究結(jié)果表明,研發(fā)的這款A(yù)pDC藥物不僅能夠高效抑制眼原位腫瘤生長,還能顯著降低肝、肺、骨及腦部的腫瘤轉(zhuǎn)移風(fēng)險,展現(xiàn)出非常優(yōu)異的抗腫瘤效果。”研發(fā)團隊負責(zé)人介紹,“下一步我們將推進臨床試驗,爭取早日投入實際應(yīng)用,為更多患者帶來生命的轉(zhuǎn)機。”
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